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阻塞性睡眠呼吸暂停口服药物AD109在3期临床试验中取得成功
2025年5月19日,Apnimed制药公司宣布其关键性3期SynAIRgy临床试验的积极顶线结果,该试验评估了口服候选药物AD109在轻度、中度和重度阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)成人患者中(涵盖所有体重类别)的疗效...
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FDA批准Jivi扩大适应症,用于治疗7岁及以上A型血友病儿科患者
拜耳公司于5月19日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Jivi(抗血友病因子[重组],聚乙二醇化-aucl)的批准范围,除成人外,还涵盖了之前接受过治疗的7岁及以上血友病A(先天性因子VIII缺乏...
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局灶性节段性肾小球硬化症新药Sparsentan在美接受监管审查
Travere Therapeutics于2025年5月15日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其双重内皮素和血管紧张素II受体阻滞剂Sparsentan(司帕生坦)的补充新药申请(sNDA),用于治疗局灶性节段性肾小球硬化症...
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首款!晚期肛门癌一线治疗药物Zynyz获FDA批准
因塞特(Incyte)公司于5月15日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zynyz(Retifanlimab-Dlwr,瑞弗利单抗),联合卡铂和紫杉醇用于无法手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌(SCAC)成人患者的一线...
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FDA批准Optison用于治疗超声心动图结果欠佳的儿科患者
GE HealthCare于5月13日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Optison(perflutren protein-type A microsphere,全氟蛋白-A型微球)注射用混悬液用于超声心动图检查结果欠佳的儿科患者,以增强左心室造影...
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儿科遗传性血管性水肿药物Berotralstat获FDA优先审查
BioCryst生物技术公司于5月14日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查Berotralstat(贝罗司他)的新药申请,用于治疗2至11岁患有遗传性血管性水肿(HAE)的儿科患者的预防性治疗。《处方药...
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Emrelis获FDA加速批准,用于治疗c-Met蛋白高表达的非小细胞肺癌
艾伯维(AbbVie)公司于5月14日宣布,其抗体偶联药物(ADC)Emrelis(telisotuzumab vedotin,前称:teliso-V)已获美国FDA加速批准,用于治疗具有高c-Met蛋白过度表达(OE)的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌...
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FDA批准Welireg用于治疗晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤
2025年5月14日,默克公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Welireg(belzutifan,贝组替凡)用于治疗12岁及以上患有局部晚期、 不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)的成人和儿童患者...
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AMX0035治疗Wolfram综合征48周结果:改善或稳定多项疾病进展指标
Amylyx制药于5月12日宣布,AMX0035治疗Wolfram综合征成人患者的2期开放标签HELIOS临床试验取得了第48周的积极数据。第48周数据在胰腺功能、血糖控制及视力等对Wolfram综合征患者日常生活产生显著影...
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Aficamten在肥厚型心肌病试验中优于美托洛尔
生物制药公司Cytokinetics于5月13日宣布,其3期临床试验MAPLE-HCM已达到主要终点,结果显示,与标准受体阻滞剂美托洛尔相比,Aficamten显著改善了梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者的峰值摄氧量(pVO2)。...
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粘多糖贮积症II型基因疗法RGX-121在美接受审查,今年底有望获批
REGENXBIO生物技术公司于5月13日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其研究性基因疗法Clemidsogene lanparvovec(RGX-121)提交的生物制剂许可证申请(BLA),用于治疗粘多糖贮积症II型(MPS II,又称亨特...
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长效生长激素Sogroya已递交监管申请,寻求批准用于治疗SGA、NS和ISS
诺和诺德(Novo Nordisk)公司于5月12日公布了一项评估Sogroya(somapacitan,索马鲁肽)治疗青春期前 儿童 生长障碍的3期REAL8篮子研究的主要数据。通过第52周的身高速度测量的年生长速度方面,每周一次...
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先天性肾上腺增生新药Crenessity可改善所有亚组儿科患者长期预后
Neurocrine Biosciences,Inc.于5月8日公布了典型先天性肾上腺增生症新药Crenessity(crinecerfont)的3期CAHtalyst儿科研究探索性分析的新结果,证实该药可减少患者糖皮质激素剂量,同时维持或提高各亚组患...
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口服IL-23受体阻断剂Icotrokinra可改善头皮、生殖器银屑病患者的皮肤清除率
强生公司于5月9日公布了其研究性口服多肽拮抗剂Icotrokinra(JNJ-2113)的3期ICONIC-TOTAL临床试验的最新数据,数据显示,Icotrokinra显著改善中度斑块型银屑病的皮肤清除率,在头皮和生殖器等具有挑战...
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首款!AVMAPKI联合FAKZYNJA治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌获FDA加速批准
生物制药公司Verastem Oncology于5月8日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准AVMAPKI(avutometinib胶囊)联合FAKZYNJA(defactinib片剂)联合包装,用于治疗既往接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别...
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HSCT相关血栓性微血管病在研药物Narsoplimab在美重新接受审查
Omeros Corporation于2025年5月6日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Narsoplimab重新提交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗造血干细胞移植(HSCT)相关血栓性微血管病(TA-TMA)。该重新提交被归类为...
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多系统萎缩新疗法ATH434获FDA授予快速通道资格
Alterity Therapeutics于5月5日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ATH434快速通道资格,用于治疗多系统萎缩(MSA)。FDA的快速通道资格旨在促进开发并加快审查用于治疗严重疾病并满足未满足医...
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干眼症疗法Reproxalap在第二个3期试验中达到主要终点,计划年中递交新药申请
近日,Aldeyra Therapeutics宣布其0.25% Reproxalap滴眼液在第二个3期干眼症试验中达到了主要终点。 干眼症(DED)是一种复杂的慢性疾病,其特征在于眼部不适、视觉障碍、泪膜不稳定、泪液渗透压增加...
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低剂量氯噻酮HemiClor获FDA批准用于治疗成人高血压
PRM Pharma, LLC于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准HemiClor(12.5mg chlorthalidone),这是 一种低剂量氯噻酮制剂,用于治疗成人高血压,以降低血压。 每片HemiClor片剂含有12.5 mg 氯噻酮,这...
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首款!口服GLP-1减重药物Semaglutide在美接受审查
诺和诺德(Novo Nordisk)于5月2日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理Semaglutide(司美格鲁肽)25毫克口服制剂的新药申请(NDA),用于治疗肥胖或超重且伴有一种或多种合并症的成年人的长期体重管...
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FDA预计5款新药将在2025年6月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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强生FcRn阻断剂Imaavy在美国获批,用于治疗全身型重症肌无力
强生公司(Johnson Johnson)于2025年4月30日宣布,美国FDA已批准其创新抗体疗法Imaavy(nipocalimab-aahu,尼泊卡利单抗),用于治疗成人及12岁以上的抗乙酰胆碱受体(AChR)或肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳...
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隐性营养不良型大疱性表皮松解症基因疗法Zevaskyn在美获得批准
Abeona Therapeutics于4月29日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其基因疗法Zevaskyn(prademagene zamikeracel,pz-cel),用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的成人和儿童患者的伤口。...
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多发性骨髓瘤新药Lynozyfic获欧盟有条件批准
2025年4月28日,再生元制药公司宣布欧盟委员会(EC)已授予Lynozyfic(linvoseltamab)有条件上市许可,用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者。该适应症专门针对那些已经接受过至少三种既往疗法...
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AACR年会:前列腺癌候选药物ATNM-400比诺华Pluvicto更有效
Actinium制药公司于4月28日宣布了在美国癌症研究协会(AACR)年会上展示的新型、非前列腺特异性膜抗原 (PSMA)靶向疗法ATNM-400在前列腺癌模型中的临床前结果。采用Actinium-225(Ac-225)放射性同位素,...
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欧盟委员会批准FILSPARI用于治疗原发性IgA肾病
美国东部时间4月29日, CSL Vifor和Travere Therapeutics联合宣布,欧盟委员会(EC)已批准将FILSPARI(sparsentan,司帕生坦)的有条件上市许可(CMA)转换为标准上市许可(MA),用于治疗尿蛋白排泄量1.0g/天(或尿...
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小细胞肺癌新药IMDELLTRA(塔拉妥单抗)已在日本上市
2025年4月16日,由安进公司开发的 用于治疗化疗后进展的小细胞肺癌 药物IMDELLTRA(tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗)已在日本上市。 此前,该药物已于2024年5月在美国FDA获得加速批准。截至2025年4月,也...
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Skyclarys获英国MHRA批准,用于治疗弗里德赖希共济失调
近日,渤健公司的Skyclarys(omaveloxolone,奥马索龙)已获得英国药品和保健产品监管局(MHRA)的批准,成为首个治疗16岁及以上患有罕见神经退行性运动障碍弗里德赖希共济失调(FA)患者的药物。此前...
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TAR-200单药疗法在BCG无反应的高危乳头状NMIBC中实现了超过80%的高无病生存率
4月26日,强生公司公布了一项2b期SunRISe-1研究第4队列的首批结果,该研究评估了膀胱内吉西他滨释放系统TAR-200 对 某些类型膀胱癌患者的 疗效和安全性。 分析显示,TAR-200单药疗法在卡介苗(...
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TAR-200单药疗法在高危非肌层浸润性膀胱癌患者中表现出高完全缓解率
强生公司于4月26日公布了一项关键性2b期SunRISe-1研究第2队列的新数据,该研究旨在评估膀胱内吉西他滨释放系统TAR-200对某些类型膀胱癌患者的疗效和安全性。数据表明,TAR-200单药疗法在某些类...
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