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REVUFORJ(revumenib，瑞维美尼)是一款什么药？
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REVUFORJ(revumenib，瑞维美尼)是Syndax制药公司开发的一种口服、首创、选择性Menin抑制剂。Menin是一种蛋白质，在特定类型白血病中会与突变基因协同，激活致癌信号，促进白血病细胞异常增殖。Menin抑制剂是一种新型靶向药物，通过阻断Menin蛋白与突变基因（如KMT2A重排或NPM1突变）之间的相互作用，干预白血病细胞的异常信号通路，从而抑制其生长和存活。
2024年11月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准REVUFORJ(revumenib，瑞维美尼)，用于治疗成人和1岁以上儿童患者中赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性急性白血病。
这一批准是基于AUGMENT-101试验的结果，该试验包括至少30天大的复发或难治性急性白血病患者(KMT2A易位)(N=104)。研究参与者每天口服两次revumenib，直至病情进展、出现不可接受的毒性、在4个治疗周期内未能达到形态学无白血病状态或进行造血干细胞移植。主要结果指标包括完全缓解(CR)加CR伴部分血液学恢复(CRh)的比例、CR+CRh的持续时间以及从输血依赖转变为输血独立的比率。
研究结果显示，CR+CRh率为21.2%(95% CI，13.8-30.3)，CR+CRh的中位持续时间为6.4个月(95% CI，2.7，无法估计[NE])。在22名达到CR或CRh的患者中，达到CR或CRh的中位时间为1.9个月(范围，0.9-5.6个月)。
在基线时依赖红细胞和/或血小板输血的83名患者中，14%(n=12)在基线后56天内不再依赖输血。此外，在基线时不依赖输血的21名患者中，48%(n=10)在基线后56天内仍保持这种状态。
与治疗相关的最常见不良反应包括出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸氨基转移酶升高、发热性中性粒细胞减少症、丙氨酸氨基转移酶升高、甲状旁腺激素完整升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT间期延长、磷酸盐降低、甘油三酯升高、钾降低、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶升高。
现如今，该药物也正在研究用于治疗伴有核磷蛋白1(NPM1)突变的急性髓性白血病(AML)。FDA预计将在2025年10月25日做出审查决定。
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