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一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌!美国优先审查ENHERTU+帕妥珠单抗
据阿斯利康9月24日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查ENHERTU(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)联合帕妥珠单抗用于一线治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人的补充生物制剂许可申请...
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基因疗法AMT-130在关键性试验中减缓亨廷顿舞蹈症的进展
基因治疗公司uniQure N.V.于9月24日宣布,其AMT-130用于治疗亨廷顿舞蹈症的关键性1/2期临床研究取得了积极的顶线数据。该研究符合其预先指定的主要终点,与倾向评分匹配的外部对照组相比,高...
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首款!2级IDH突变型胶质瘤靶向药Voranigo获欧盟委员会批准
施维雅制药公司于9月22日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Voranigo(vorasidenib,沃拉西德尼)用于治疗12岁以上体重至少40kg的成人和青少年中异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)R132或异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)R172突变的、...
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Leber遗传性视神经病变新药idebenone获得FDA优先审查
Chiesi生物制药集团于9月22日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准优先审查idebenone用于治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的新药申请。《处方药使用者付费法案》已将申请生效日期设定为202...
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家族性乳糜微粒血症综合征新药Tryngolza在欧盟获得批准
Sobi与Ionis制药公司于2025年9月19日联合宣布,其反义寡核苷酸疗法Tryngolza(olezarsen)已在欧盟(EU)获得批准,作为成人患者饮食辅助疗法,用于治疗经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。此...
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Barth综合征首款治疗药物FORZINITY获FDA加速批准
Stealth BioTherapeutics Inc.于2025年9月19日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准FORZINITY(elamipretide HCl,盐酸依拉米肽)注射剂,用于改善体重至少30公斤(kg)(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患...
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特应性皮炎乳膏Opzelura在美扩大适用年龄至2岁以上儿童
据Incyte(因塞特)医药公司9月18日的新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Opzelura(ruxolitinib,芦可替尼)1.5%乳膏扩大适用年龄,用于对两岁及以上非免疫功能低下儿童的轻度至中度且病情无法...
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Airsupra美国处方信息已更新,纳入轻度哮喘用药数据
阿斯利康于9月18日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准更新Airsupra(albuterol/budesonide,沙丁胺醇/布地奈德)的标签,以纳入针对轻度哮喘患者的3b期BATURA研究的新临床数据。 哮喘是一种慢...
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FOP治疗药物Garetosmab在3期试验中可预防99%以上的异常骨形成
据再生元制药公司9月17日宣布,其研究性药物Garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)成人的3期OPTIMA试验达到了主要终点。在第56周,与安慰剂相比,两种剂量的Garetosmab(3mg/kg和10mg/kg)均能...
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礼来口服GLP-1药物orforglipron在2型糖尿病头对头试验中优于口服司美格鲁肽
礼来公司于9月17日宣布其在研小分子Orforglipron在3期ACHIEVE-3临床试验当中达到主要和所有关键次要终点,与活性对照药物相较在糖化血红蛋白(A1C)与体重方面带来更大改善。礼来预计在2026年向全...
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嗜酸性粒细胞性哮喘口服治疗药物dexpramipexole可改善患者的肺功能
Areteia Therapeutics公司于9月16日公布了一项评估Dexpramipexole作为嗜酸性粒细胞性哮喘患者辅助疗法的3期EXHALE-4试验的积极结果。试验结果表明该药物可降低血液和组织中的嗜酸性粒细胞水平,进而...
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NPM1突变型AML靶向药Revuforj(瑞维美尼)正在美国接受监管审查
今年6月24日,Syndax制药公司宣布美国FDA授予其首创menin抑制剂Revuforj(revumenib,瑞维美尼)的补充新药申请(sNDA)优先审查权,寻求批准用于治疗复发或难治性且伴有核磷蛋白1(NPM1)突变的急性髓性白...
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Rybelsus在欧盟更新标签,纳入了2型糖尿病患者的心血管获益信息
诺和诺德近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已批准更新Rybelsus(口服司美格鲁肽)的标签,纳入了在SOUL试验中2型糖尿病患者的心血管获益信息。 Rybelsus最初于2019年推出,是一种...
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FDA批准Vyjuvek更新标签,允许用于较年轻的DEB患者以及可以在家给药
Krystal Biotech生物技术公司昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了局部基因疗法Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)外用凝胶更新标签,用于治疗患有VII型胶原蛋白1链(COL7A1)基因突变的营养不良型...
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2025年8月:美国FDA新药汇总
根据美国美国食品药品监督管理局(FDA)官网显示,2025年8月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗遗传性血管性水肿、复发性呼吸道乳头状瘤、H3 K27M突变型弥漫...
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美国首款鼻内袢利尿剂!布美他尼鼻腔制剂Enbumyst获FDA批准
Corstasis Therapeutics公司于9月15日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Enbumyst(布美他尼鼻喷雾剂),适用于治疗成人充血性心力衰竭(CHF)相关的水肿以及肝肾疾病,包括肾病综合征。布美他尼...
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Koselugo获批用于治疗1岁及以上儿科患者的NF1丛状神经纤维瘤
美国食品药品监督管理局(FDA)于9月10日批准了口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib,司美替尼)口服颗粒剂和胶囊剂,用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且存在症状性、无法手术的丛状...
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痛风新型组合疗法NASP在美国接受审查,预计明年中旬获批
据Sobi制药公司9月10日新闻稿,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其生物制品许可申请(BLA),该申请旨在批准nanoencapsulated sirolimus(雷帕霉素纳米颗粒)联合pegadricase(聚乙二醇化尿酸酶)【简...
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INLEXZO在美获批用于治疗对BCG无反应的非肌层浸润性膀胱癌
强生公司于9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准INLEXZO(吉西他滨膀胱灌注系统,前称为TAR-200)用于患有BCG无缓解的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)伴原位癌(CIS)以及无论是否伴有乳头状肿...
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Emrusolmin获得FDA快速通道认证,用于治疗多系统萎缩
梯瓦制药工业有限公司于9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Emrusolmin(TEV-56286)快速通道资格,用于治疗多系统萎缩(MSA)。 FDA的快速通道资格认定有助于加快针对严重且危及生命的疾...
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FDA预计5款新药将在2025年10月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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Jaypirca在3期试验中可改善初治CLL/SLL患者的无进展生存期
礼来公司于9月8日公布了一项评估非共价(可逆)布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Pirtobrutinib(中文名:吡托布替尼)对未接受过治疗的无17p缺失型慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者...
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首个儿童血管性血友病的重组VWF治疗药物VONVENDI在美获批
武田制药于2025年9月5日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准重组血管性血友病因子(VWF)药物VONVENDI扩大适用范围,现可用于降低血管性血友病(VWD)成人患者(包括1型和2型患者)出血发作频...
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急性白血病新药Revuforj(revumenib,瑞维美尼)详细版推荐剂量、服用方法、不良反应剂量调整
2024年11月15日,Revumenib(中文名:瑞维美尼)以商品名Revuforj获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗一岁及以上的成人和儿童患者中赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治...
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Olezarsen在两项严重高甘油三酯血症3期试验中显著降低甘油三酯水平和急性胰腺炎事件
Ionis制药公司于9月2日宣布,其反义寡核苷酸疗法Olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症(sHTG)患者的关键性3期临床试验CORE和CORE2取得了积极的临床结果。在两项研究中,olezarsen显示出高度统计学显...
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EMA批准高胆固醇血症新型口服疗法Obicetrapib的上市许可申请
据美纳里尼集团(Menarini Group)9月2日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已批准其CETP抑制剂Obicetrapib和Obicetrapib/Ezetimibe(中文名:依折麦布)固定剂量组合的上市许可申请(MAA),用于辅助饮食治疗原发性高...
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新型干细胞疗法Zemcelpro在欧盟获批用于治疗血癌
据ExCellThera Inc.近日宣布,欧盟委员会(EC)已有条件批准Zemcelpro用于治疗在清髓性预处理后需要进行异基因造血干细胞移植且无法获得其他类型合适的供体细胞的血液系统恶性肿瘤成年患者。这是...
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每周一次皮下注射剂LEQEMBI IQLIK在美获批,用于阿尔茨海默病的维持治疗
卫材株式会社和渤健公司 在8月29日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准每周一次皮下注射剂LEQEMBI IQLIK(lecanemab-irmb)的生物制品许可申请(BLA),用于阿尔茨海默病(AD)患者的维持治疗。...
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Camcevi ETM在美FDA获准用于治疗晚期前列腺癌
Foresee Pharmaceuticals于8月28日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Camcevi ETM,一种长效甲磺酸亮丙瑞林制剂,用于治疗晚期前列腺癌。 Camcevi ETM含有21毫克亮丙瑞林(一种促性腺激素释放激素...
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首款免疫性血小板减少症口服BTK抑制剂Wayrilz在美获批
赛诺菲(Sanofi)于2025年8月29日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准其共价抑制剂Wayrilz(rilzabrutinib),用于既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。 2025年6月,Wayri...
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