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Repatha在美扩展标签,降低MACE风险较高的成年人的发生风险
安进公司于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Repatha(evolocumab,依洛尤单抗)的批准范围,使其适用于因低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)未得到控制而发生重大不良心血管事件(MACE)风险较高...
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FDA暂停基孔肯雅疫苗IXCHIQ的许可
Valneva SE于8月25日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已暂停IXCHIQ的许可,理由是该疫苗新增四起与基孔肯雅病类似的严重不良事件(SAE)报告。该许可暂停立即生效,Valneva必须停止在美国境内运...
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Barth综合征潜在新药Elamipretide在美重新进入审查
近日,Stealth BioTherapeutics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其重新提交的用于治疗Barth综合征的Elamipretide(依拉米肽) 的新药申请(NDA)。预计监管决定将于2025年9月26日作出。 Barth综合征是一...
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遗传性血管性水肿首款RNA靶向预防性治疗药物DAWNZERA在美获批
据Ionis制药公司昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准RNA靶向药物DAWNZERA(donidalorsen)用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)。 遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的潜...
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继发性下丘脑性肥胖症治疗药物IMCIVREE在美进入审查
Rhythm生物制药公司于8月20日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受IMCIVREE(Setmelanotide,司美诺肽)用于治疗继发性下丘脑性肥胖症的补充新药申请(sNDA),并授予优先审查资格,并指定了处方...
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FDA延长Hunter综合征基因疗法clemidsogene lanparvovec的审查期
REGENXBIO Inc.近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)延长了用于治疗II型黏多糖贮积症(MPS II,又称Hunter综合征)的clemidsogene lanparvovec(前称RGX-121)生物制品许可申请(BLA)的审查期限。处方药使用者付...
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视网膜色素变性潜在新疗法ADX-2191获FDA授予快速通道资格
Aldeyra生物技术公司于8月19日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ADX-2191快速通道资格,用于治疗视网膜色素变性。 快速通道资格认定旨在促进用于治疗严重或危及生命的疾病,并证明有...
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代谢功能障碍相关脂肪性肝炎靶向疗法Rezdiffra在欧盟获批
据Madrigal生物制药公司8月19日宣布,欧盟委员会(EC)已授予Rezdiffra(resmetirom)有条件上市许可,用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化(F2-F3)的非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)成人患者。...
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FDA拒绝批准Vatiquinone用于治疗Friedreich共济失调
PTC治疗学公司于8月19日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已就Vatiquinone的新药申请 (NDA)发出了完整回应函(CRL),FDA在CRL中表示,没有实质性证据证明vatiquinone具有疗效,需要进行额外的充分且控...
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Ifinatamab Deruxtecan获FDA突破性疗法认定,用于治疗广泛期小细胞肺癌
默克和第一三共制药公司于昨日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ifinatamab deruxtecan突破性疗法认定,用于治疗在铂类化疗期间或之后病情进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成年患者。...
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成人纤维肌痛新疗法Tonmya(盐酸环苯扎林舌下含服片)获FDA批准
Tonix制药公司于8月15日宣布,FDA批准其非阿片类双机制中枢镇痛药Tonmya(盐酸环苯扎林舌下含服片,前称TNX-102 SL)用于治疗成人纤维肌痛。该产品预计将于今年第四季度上市。根据新闻稿,该药是...
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2级IDH突变型胶质瘤靶向药Voranigo获欧洲药品管理局人用药品委员会积极意见
2025年7月24日,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)通过了一项积极意见,建议批准Voranigo(vorasidenib,沃拉西德尼)的上市许可,用于治疗12岁以上体重至少40kg的成人和青少年中异柠檬酸脱氢...
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Wegovy在美获批用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎
诺和诺德(Novo Nordisk)于2025年8月16日宣布,美国FDA已加速批准其Wegovy(semaglutide,司美格鲁肽)2.4mg的补充新药申请(sNDA),用于联合低热量饮食及增加体育活动,治疗伴有中度至重度肝纤维化(2期或...
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首个复发性呼吸道乳头状瘤免疫疗法Papzimeos获FDA批准
据Precigen生物制药公司8月14日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Papzimeos(zopapogene imadenovec-drba,前称PRGN-2012),这是一种基于非复制型腺病毒载体的免疫疗法,用于治疗复发性呼吸道乳头状...
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CLL/SLL一线治疗研究进展:Jaypirca客观缓解率优于Imbruvica
礼来公司在今年7月29日公布了Jaypirca(pirtobrutinib,吡托布替尼)与Imbruvica(ibrutinib)在治疗新诊断或从未接受过BTK抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的3期头对头试验...
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退行性椎间盘疾病再生干细胞疗法CELZ-201-DDT获快速通道资格
8月13日,专注于再生和免疫细胞疗法的临床阶段生物技术公司Creative Medical Technology Holdings宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其在研先导疗法CELZ-201-DDT快速通道资格,用于治疗退行性椎间...
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降尿酸药物多替诺雷迎来全球首个仿制药Apex-Dotin,价格优势明显
痛风是一种由高尿酸血症引起的疾病,严重时可导致关节疼痛、炎症和关节损伤。根据《中国高尿酸血症相关疾病诊疗多学科专家共识(2023年版)》,目前我国临床上常用的降尿酸药物主要包括...
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首款!DPP1抑制剂Brinsupri在美获批用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症
Insmed Incorporated于8月12日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Brinsupri(brensocatib)口服片剂,用于治疗成人和12岁及以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)。 Insmed已在欧盟和英国提交了...
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单纯性泌尿生殖系统淋病新型口服药物gepotidacin获FDA优先审查
据葛兰素史克8月11日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查gepotidacin(吉泊达星)的补充新药申请,用于治疗12岁及以上、体重至少45公斤患者的单纯性泌尿生殖系统淋病。FDA已指定...
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Vepdegestrant在美接受审查,用于ESR1突变型ER+/HER2-晚期乳腺癌
Arvinas生物技术公司于8月8日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Vepdegestrant(ARV-471)新药申请的审查,用于治疗先前接受过内分泌治疗的雌激素受体阳性(ER+)/人类表皮生长因子受体2阴性...
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FDA加速批准Hernexeos用于治疗HER2 TKD突变的非鳞状非小细胞肺癌
据勃林格殷格翰制药8月8日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准激酶抑制剂Hernexeos(zongertinib,宗格替尼),用于治疗经FDA批准的检测检测出肿瘤具有HER2(ERBB2)酪氨酸激酶结构域(TKD)激活...
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FDA解除基孔肯雅疫苗Ixchiq在老年人中的使用限制并更新处方信息
Valneva公司于8月7日宣布,基于现有数据及其风险评估,美国FDA已取消其暂停60岁及以上人群使用Ixchiq(基孔肯雅疫苗,活疫苗)的限制,并批准了该疫苗处方信息的更新。在美国,Ixchiq仍然用于...
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痛风药物多替诺雷Apex-Dotin和非布司他有哪些不同之处?
针对痛风和高尿酸血症,常见的治疗药物有多替诺雷和非布司他。值得人们注意的是,全球首款多替诺雷口服片剂的仿制药Apex-Dotin,目前可以在市面上购买到。 该仿制药由顶峰制药开发,其价...
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2025年7月:美国FDA新药汇总
根据美国FDA官网显示,2025年7月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗慢性手部湿疹、苯丙酮尿症、成人生长激素缺乏症等疾病。 一、心血管疾病 商品名:K...
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Avtozma IV获批用于治疗细胞因子释放综合征
韩国生物科技公司Celltrion于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准扩大Avtozma(tocilizumab-anoh)静脉(IV)制剂的适应症,该制剂是Actemra(tocilizumab,托珠单抗)的生物仿制药,用于治疗成人和2岁及...
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H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤首个系统性疗法Modeyso获FDA加速批准
爵士制药公司于2025年8月6日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Modeyso(dordaviprone)用于治疗1岁及以上年龄、患有携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤且在接受先前治疗后病情进展的成人...
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JAK抑制剂Upadacitinib在斑秃试验中观察到头发再生
近日,艾伯维宣布公布了一项评估Upadacitinib(乌帕替尼)治疗严重斑秃的3期试验的顶线结果。这是一种口服Janus激酶(JAK)抑制剂,目前已获批以Rinvoq品牌用于治疗多种免疫介导的炎症疾病。...
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liso-cel正在美国接受优先审查,用于治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤
百时美施贵宝于8月4日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受优先审查lisocabtagene maraleucel(liso-cel)的补充生物制品许可申请(sBLA),用于治疗复发或难治性(R/R)边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者,且该...
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FDA预计5款新药将在2025年9月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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诺和诺德A/B型血友病药物Alhemo在美扩展适应症,纳入了无抑制物患者
诺和诺德于7月31日宣布,美国FDA已批准Alhemo(concizumab-mtci,康赛珠单抗)注射剂扩展适应症,作为每日一次常规预防,用于预防或减少患有伴或不伴有因子VIII或IX抑制物的A型血友病或B型血友病的...
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